THREE几十年前，艾滋病活动组织内部的一小组采取行动改变了美国的医学课程。他们雇用了他们所谓的“外部/内部战略”。活动家在食品和药物管理局和其他联邦政府机构外面上演大，嘈杂的示威活动，要求加快药物审批程序。其他人了解了科学的细节，并悄悄地与接受官僚合作，将患者的观点朝着更快的药物批准的同一目标。
这些人都是绝望的年轻人，死于一种新的疾病，几乎没有治疗方法，也没有治愈方法。起初，联邦政府官员和制药公司进行了抵制，但最终有了更多的艾滋病药物。
“Biogen、FDA和老年痴呆症协会正在掠夺像我们这样的家庭的绝望希望。”
艾滋病活动家推动有效治疗是医疗行业的一个突破。它显示了草根运动的力量，可以刺激政府和大型制药公司采取行动。但它有一个危险而持久的副作用。在随后的几十年中，制药公司认识到，在患者倡导团体的支持下，他们可以用不太可靠的数据更快地获得更多药物的批准。药品审批程序大大放松，结果是许多疗效最低的产品产生了巨大的利润。
据科学家们称，这一趋势随着最近批准的Aduhelm（其通用名称Aducanumab）的批准，达到了Nadir，这是来自生物技术公司Biogen的阿尔茨海默病的治疗方法。f.d.a.通过阿尔茨海默氏症协会患者组进行激烈的游说后批准了治疗。最近报告来自阿尔茨海默氏症协会的数据显示，该协会在2020年收到了百健公司27.5万美元的捐赠。参与开发这种药物的日本卫材制药公司(Eisai)在2020年捐赠了25万美元。该协会还收到了来自其他公司的大量捐赠，希望将他们自己的类似的阿尔茨海默病药物推向市场。
F.D.A.的决定是“可恶”，纪念斯洛安·克洛南杀菌癌中心，毒品政策和定价专家。他告诉我这个决定将导致公司和游说者“作为安全有效的仲裁人”，以及“更不透明，更不公平，深入的财务和政治利益受到矛盾的医疗保健系统。
Biogen最初宣布这两项关键的药物三期试验都失败了。事实上，该公司停止了这些试验，其首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)在一份声明中说，“这个令人失望的消息证实了治疗阿尔茨海默病的复杂性，以及进一步推进神经科学知识的必要性。”
但之后百健重新向fda提交了同样的数据。加速批准”规则。这个过程由艾滋病活动人士发起，当某些“生物标记物”(通常是一种化学或细胞变化)表明可能有好处时，就允许药物获得批准。在这种情况下，生物标志物是淀粉样蛋白的下降，这种化学物质可以在一些阿尔茨海默病患者的大脑中积累。几十年来，科学家们一直在这么做激烈辩论淀粉样蛋白是否会导致老年痴呆症。
在其陈述在获得批准后，fda表示，淀粉样蛋白的下降“预计会减少这种毁灭性痴呆症的临床发病率下降”。fda的声明还说，在研究的两组中，其中一组的临床下降有所下降(没有改善)，但另一组则没有。阿尔茨海默氏症专家不同意。西奈山医疗中心(Mount Sinai Medical Center)阿尔茨海默病研究教授山姆·甘迪(Sam Gandy)告诉我，这项试验基本上无法解释，“这就是它失败的原因。”
在fda批准一种药物之前，它会召集一个专家小组发布行动建议。该机构没有义务遵循委员会的指示，但通常会这样做。在这个案例中，专家小组以10比1的投票反对批准。自那以后，该委员会已有三名成员辞职。哈佛医学院和布里格姆妇女医院的医学教授亚伦·凯塞尔海姆辞职了，告诉这个纽约时报“这可能是F.D.A.的最严重的批准决定我已经记得了。“
阿杜赫尔姆的医疗保险费用将超过美国宇航局的年度预算。
食品和药品管理局在其批准声明中承认了专家组的建议。声明中写道：“在咨询委员会提供反馈后，我们继续审查和审议，我们决定Aduhelm申请中提供的证据符合加速批准的标准。我们感谢咨询委员会对数据的独立审查和宝贵建议。”。
百健公司两项试验的3200名志愿者都患有早期疾病。但fda批准了该药，允许从刚刚开始出现症状的人到包括痴呆症在内的晚期症状的人，都可以开该药。仅在美国就有近600万人。
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根据美国法律，毒品公司可以向任何产品收取他们想要的任何费用。生物根有宣布Aduhelm每年将为每位患者售价56,000美元，但这只是占用它的一半。由于它是一种大蛋白质，必须通过在专业中心输注来施用，并且需要强烈，昂贵的医学监测。Medicare将在占用药物的大量人群中挑选这些成本。但美国法律禁止Medicare谈判价格。
许多阿尔茨海默的专家预测对药物的需求将是巨大的。“Even the most sophisticated patients in my private practice who have enrolled in clinical trials [of] experimental Alzheimer’s drugs that work in similar ways as Aduhelm, are unable to resist the pull of desperation potentiated by the false hope engendered by Aduhelm’s approval,” Gandy, of Mount Sinai,写的在统计中，“他们急于从目前的试验中辞职，并排队开始注射Aduhelm。”一位分析由纽约时报预测Aduhelm用于医疗保险的成本将超过NASA或EPA的年度预算。
有机会是最有问题的f.d.a.行动可能导致一些积极的结果。f.d.a.批准批准为“有条件”。在未来的某些时候，生物原应该跟随人们服用该药物并提供证据表明它改善了认知，或者至少停止衰落一段时间。过去，F.D.A.已授予其他药物的条件批准 - 特别是对癌症的治疗方法。国会监督可以确保条件实际上遇到，如果不是，批准会很快猛拉。
20世纪80年代，格雷格·冈萨尔维斯（Gregg Gonsalves）是前线的一名冒牌活动家。今天，他是耶鲁大学公共卫生学院的流行病学助理教授。他的父亲患有痴呆症，两年前去世，他理解人们对老年痴呆症治疗的巨大渴望。但他说阿杜赫尔姆不是一个。Gonsalves说：“Biogen、FDA和老年痴呆症协会正在掠夺像我们这样的家庭的绝望希望。”。当ACT UP为艾滋病治疗而斗争时，他解释说，“我们没有预见到该行业会有如此强烈的愤世嫉俗情绪。我们为更快地获得FDA的批准而斗争，为在批准前获得更强大、更广泛的准入计划而斗争，决不是为了阻止我们获取有关我们体内药物的信息。”
罗伯特·巴泽尔是耶鲁大学分子、细胞和发育生物学的兼职教授。38年来，他一直担任NBC新闻的首席科学记者。
